Anatomik ve immunolojik özelliklerinden dolayı göz gen tedavilerinin uygulanabilmesi için uygun bir organdır. Son gelişmeler ışığında vektör aracılı gen replasman tedavileri oldukça yol katetmiştir. İlk klinik çalışmalardan alınan sonuçlar oldukça ilgi uyandırmış ve insanlarda intraokuler viral vektörlerin güvenli ve etkili olduğunu göstermiştir.

Kök hücreler farklılaşmamış, kendi kendini yenileyebilme ve vücuttaki diğer matür hücrelere dönüşebilme yeteneğine sahip hücrelerdir. Bu hücrelerin yüksek proliferasyon yeteneği vardır ve bir kök hücre kaynağından sayısız matür hücre gelişebilir. Bu nedenle son yıllarda değişik patolojiler için hücre replasman tedavisi çalışılmaktadır. Bu tedavi ile hastalıklı retinadaki hasarlı retina hücrelerinin kök hücre kaynağından farklılaşan yeni retina hücreleri ile yer değiştirmesi amaçlanmaktadır. Kök hücreler ayrıca immunoregülasyon, nöronlarda anti-apopitozis, nörotrofin sekresyonu gibi pek çok farklı fonksiyon da gösterir. Son yıllarda deneysel uygulamalarda meydana gelen gelişmeler ışığında HRD?de kök hücre kullanımı ile ilgili faz I/II klinik çalışmalar yapılmış ve cesaret verici sonuçlar alınmıştır. Bu derlemede HRD?lerinde gen tedavisi ve kök hücre konusundaki son gelişmeler ve klinik çalışmaların sonuçları özetlenmiştir. Keywords : Herediter retina hastalıkları, stem cell, gen tedavisi